2023中国AI制药企业白皮书（文末有下载地址）

一、行业概况

1. 定义与价值
   AI 制药（AIDD）通过人工智能技术贯穿药物研发全周期，涵盖靶点发现、分子设计、临床试验优化等环节，可缩短研发周期、降低成本。当前技术已覆盖药物发现、临床前研发及部分生产环节，尤其在药物发现阶段成效显著。
2. 发展历程
   • 技术积累期（1956-1981）：AI 概念萌芽，但受限于技术未能落地。
   • CADD 时期（1981-2012）：计算机辅助药物设计技术兴起，缩短药物发现时间。
   • AIDD 高速发展期（2012 至今）：深度学习、强化学习等技术突破，推动行业进入指数级增长阶段。
3. 政策支持
   中国《”十四五” 生物经济发展规划》明确要求加速 AI 在药物研发中的应用，推动精准化与规模化发展。上海等地进一步细化政策，鼓励 AI 药物研发平台建设。

二、技术应用与创新

1. 药物发现与优化
   • 靶点发现：利用多组学数据、深度学习模型（如 PandaOmics）挖掘疾病靶点，国内 32 家企业布局该领域。
   • 分子设计：生成对抗网络（GAN）、强化学习（RL）等技术实现小分子 / 大分子药物的从头设计，典型案例包括英矽智能的 Chemistry42 平台。
2. 临床前研发
   • ADMET 预测：AI 模型预测药物吸收、代谢等性质，降低临床试验失败风险。
   • 晶型与剂型优化：通过晶型预测技术（如晶泰科技的 CSP）提升药物稳定性。
3. 临床试验阶段
   • 受试者招募：AI 辅助筛选符合条件的患者，提高招募效率，如 Trial Pathfinder 工具。
   • 结果预测：基于多模态数据的 AI 模型（如英矽智能的 inClinico）预测临床试验成功率，准确率达 79%。

三、企业布局与竞争格局

1. 企业类型
   • AIDD Biotech：以新药管线研发为核心（如英矽智能、药物牧场）。
   • AI 技术驱动 CRO：提供研发服务（如晶泰科技、深势科技）。
   • 技术平台企业：开发 AI 工具（如云深智药、百图生科）。
2. 区域分布
   企业集中于北京、上海、深圳等地，北京占比最高，涵盖靶点发现、分子设计等领域。
3. 挑战与瓶颈
   • 数据困境：数据孤岛、质量参差不齐制约模型训练。
   • 算法黑箱：可解释性不足影响监管与信任，需结合物理模型提升透明度。
   • 临床阶段应用滞后：AI 主要集中于药物发现，临床试验环节数据标准化与建模难度大。

四、投融资与商业化模式

1. 融资趋势
   2021 年全球融资额达 290 亿美元，2022 年后回落至稳定水平，投资者偏好成长期（69.4%）和初创期（19.2%）企业。
2. 商业化路径
   • 技术授权：销售 AI 软件或平台（如 Schrodinger）。
   • CRO 服务：提供药物筛选、优化服务（如 AbCellera）。
   • 管线合作：与药企合作开发，收取里程碑费用（如 Exscientia）。

五、未来展望

1. 技术突破方向
   • 多模态大模型：整合生物学、化学与临床数据，提升药物设计精度。
   • 临床试验智能化：通过 AI 优化试验设计与数据管理，降低失败率。
   • 可解释性 AI：结合物理机制提升算法透明度，增强监管合规性。
2. 政策与市场机遇
   • 国家政策推动 AI 与生物医药融合，加速技术落地。
   • 医疗反腐背景下，AI 辅助营销的合规性优势凸显。
3. 全球竞争格局
   中国企业在药物发现领域已具竞争力，但临床阶段管线较少，需加强数据积累与跨学科合作。